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在不到10年的时间里，慢性粒细胞白血病已经从不治之症转变为仅通过终身口服药就可治疗的疾病，而且能达到正常寿命。通过深入理解分子发病机制和发展靶向、具有选择性药物的决心使得这种改变成为可能。本次研讨会总结了慢性粒细胞白血病的特征、病理生理学、诊断、监测技术、治疗选择、不良反应和预后，并讨论了治愈的可能性。

为新诊断患者选择治疗药物是慢性粒细胞白血病的主要难题之一，因为伊马替尼，达沙替尼和尼罗替尼都被批准了这种适应症。通过IRIS研究的定期更新，每天使用伊马替尼mg作为标准组，研究增强伊马替尼剂量，联合伊马替尼和干扰素或阿糖胞苷或二代TKIs的疗效的临床试验确定经伊马替尼治疗的患者预后。大约70-80%的患者达到持久完全细胞遗传学缓解。然而，对IRIS的长期随访显示，5年内37%的患者中止伊马替尼治疗，8年内45%的患者中止治疗。一些患者中止治疗是因为商业可用性，而其他患者是由于原发性或获得性耐药和不良反应。慢性低级可使患者虚弱的不良反应导致中止伊马替尼治疗，是因为二代TKIs可以提供相同的疗效而毒性较少。

这三种二代TKIs都已经完成了与伊马替尼对比的3期随机试验。与伊马替尼相比，它们最主要的益处是达到深度缓解的速度——比如MR3,MR?,andMR?·?——患者比例较高。在DASISION研究中，24个月，达沙替尼的完全细胞遗传学缓解率为86%，MR3率为64%，MR?·?率为17%，而伊马替尼分别为82%,46%和8%。达沙替尼和伊马替尼疾病进展至晚期的概率分别为2.2%和5%（p=不显著）。第三年，达沙替尼的MR?和MR?·?率分别为35%和22%，伊马替尼分别为22%和12%（p0.01）。第三年，达沙替尼组和伊马替尼组疾病进展至晚期的患者比例分别为3%和5%。这些结果通过北美同一设计的研究证实。在ENESTnd试验中，尼罗替尼获得类似的结果，这项研究中，尼罗替尼每天两次mg或mg与伊马替尼对比。与每天两次mg剂量相比，每天两次mg剂量具有相似疗效，但是毒性较低。第2年，每天两次mg尼罗替尼组和伊马替尼组的完全细胞遗传学缓解率分别为为87%和77%。第3年，尼罗替尼组的MR?和MR?·?率分别为73%和32%，而伊马替尼组分别为53%和15%。第3年，每天两次mg尼罗替尼组和伊马替尼组疾病进展至晚期的概率分别为0.7%和4.2%。在BELA研究中，患者随机分配接受每天一次伯舒替尼mg，或每天一次伊马替尼mg。12个月的完全细胞遗传学缓解率类似，伯舒替尼组和伊马替尼组分别为70%和68%，但是伯舒替尼组的MR3率有所改善，两组概率分别为41%和27%。2年内，两组研究药物中止率相似，大约为30%，结果显示二代TKIs的不良反应发生率稍有增加，而且当可选择药物较容易获得时，患者和医生可能不愿意忍受不良反应。

然而，伊马替尼仍然是最普遍的一线疗法，主要是因为它对大多数患者的疗效，还因为经过14年，未发生严重的或后期意料之外的毒性反应。相比之下，尼罗替尼和帕纳替尼会导致血管闭塞风险增加，达沙替尼可能引发肺高血压，虽然不常见。在这些风险被证实和定量之前，限制二代TKIs用于治疗对伊马替尼无最佳反应或在诊断时有高危预后分数的患者似乎是合理的。进一步的影响因素是费用；一般的伊马替尼应当在2-3年内广泛应用，而且我们应当知道对伊马替尼无反应的患者。

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