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在不到10年的时间里，慢性粒细胞白血病已经从不治之症转变为仅通过终身口服药就可治疗的疾病，而且能达到正常寿命。通过深入理解分子发病机制和发展靶向、具有选择性药物的决心使得这种改变成为可能。本次研讨会总结了慢性粒细胞白血病的特征、病理生理学、诊断、监测技术、治疗选择、不良反应和预后，并讨论了治愈的可能性。

进展期疾病对所有TKIs的反应比慢性期稍差。处于加速期的患者接受尼罗替尼治疗，31%达到完全血液学缓解，20%达到完全细胞遗传学缓解，其中83%达到完全细胞遗传学缓解的患者维持12个月。第24个月评估总生存率为67%。使用达沙替尼治疗的第14个月，完全血液学缓解为45%，完全细胞遗传学缓解为32%，第12个月评估总生存率为82%。加速是高度多样的，这可能解释为什么一些患者能达到持久深入的缓解。其它患者将从早期异体干细胞移植中获益，已经报道了长期生存率为25-40%。不幸的是，预测加速期对TKI反应良好的因素还未被鉴定，一个合理的解释就是3个月的TKI试验，在这段时间内肿瘤负荷大量减少暗示异体干细胞移植。

急变期的结果不太理想：通过尼罗替尼或达沙替尼治疗，30%的患者达到完全细胞遗传学缓解，但是缓解时间较短，中位无进展生存期为8个月，总生存期为12个月，髓系急变期PFS为3个月，总生存期6个月。伯舒替尼和达沙替尼被批准用于加速期和急变期，但是尼罗替尼只用于加速期。在帕纳替尼的2期研究中，加速期的完全细胞遗传学缓解率为24%，急变期的为18%。另外，急变期的预后改善缺乏证据，中位无进展生存期为4个月，中位总生存期为7个月。现在TKI与急性白血病样联合化疗联合来修复第二慢性期，为异体干细胞移植提供了一个机会，通常来说，慢性粒细胞白血病急变期仍是致命疾病。

在不到10年的时间里，慢性粒细胞白血病已经从很大程度上不可治愈疾病转变为可以达到正常寿命的疾病。以单分子事件为特征，慢性粒细胞白血病显示出对分子病理发生和靶向疗法潜能理解的重要性。治疗的目标从延长生存期换变为维持生活质量，这越来越多地依赖于适当的选择TKI，使毒性最小化并谨慎治疗并发症。对于很多患者，将来可能包括在家里进行的RQ-PCR监测，医院或通过远程拜访给药。尽管取得了非凡的成就，但是仍然存在三个对比鲜明的问题。第一、目前，大多数反应者中都可检测出微小残留疾病，表明有不活动的白血病干细胞。残留干细胞的清除将影响第二个问题，怎样增加可以长期停药的患者比例？最后，而且不幸地，10-15%的患者仍耐TKIs，还有疾病进展的风险。理解急变期的机制将是今后十年的一个挑战。

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